«El futuro de las curas que cambian la vida reside en la tecnología basada en CRISPR (edición de genes)», dijo el Dr. Helen O’Neill del University College de Londres.
LONDRES (AP) – El regulador de medicamentos de Gran Bretaña ha autorizado el primer tratamiento de terapia génica del mundo para la enfermedad de células falciformes, en una medida que podría ofrecer alivio a miles de personas con la enfermedad paralizante en el Reino Unido.
En una declaración el jueves, la Agencia Reguladora de Medicamentos y Salud dijo que aprobó Casgevy, el primer medicamento con licencia utilizando la herramienta de edición de genes CRISPR, que ganó a sus fabricantes un premio Nobel en 2020.
La agencia aprobó el tratamiento para pacientes con enfermedad de células falciformes y talasemia mayores de 12 años. Casgevy es fabricado por Vertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd. y CRISPR Therapeutics. Hasta la fecha, los trasplantes de médula ósea, procedimientos extremadamente arduos que vienen con efectos secundarios muy desagradables, han sido el único tratamiento de larga duración.
